干細胞研究與應用——為人類生命健康提供保障（開卷知新）

圖為顯微鏡下的人胚胎干細胞。資料圖片

當前，面向世界科技前沿、面向經濟主戰場、面向國家重大需求、面向人民生命健康，廣大科學家和科技工作者正不斷向科學技術廣度和深度進軍。其中，在干細胞領域，我國科研工作者近年來取得重大原創科研成果。造血干細胞移植（骨髓移植）用于治療白血病的安全性和有效性不斷提高，實現了全球首例干細胞治愈兒童擴張型心肌病治療，運用化學小分子將人成體細胞轉變為干細胞……

隨著生命科學研究不斷發展，人類對干細胞的了解逐漸深入，干細胞相關科研成果在疾病治療、再生醫學等方面發揮越來越重要的作用。應用干細胞技術，不僅可以治療白血病、免疫系統疾病等過去難以醫治的疾病，還可以延展出類器官技術，以加速新藥開發、助力精準醫療，甚至有望推動再生醫學實現飛躍，如治療阿爾茨海默病、修復衰老器官等。可以說，干細胞研究與應用持續為人民群眾的生命健康提供保障。

“一生萬物”，種類多樣，維持生命勃勃生機

要了解干細胞，先要了解細胞。大家知道，細胞是人體的基本組成單位。一個成年人體內約有40萬億至60萬億個細胞。構成機體的細胞不僅數量龐大而且分工明確，神經細胞主導思維、肌肉細胞產生運動、脂肪細胞儲存能量、免疫細胞介導免疫防護，等等。不同類型細胞進一步組合形成組織、器官和系統，使人體能完成各種生命活動。神奇的是，這么多不同種類的細胞在生命初期均來源于一個細胞，那就是受精卵。受精卵增殖產生胚胎干細胞，并進一步增殖和分化形成人體200多種細胞，最終成長為一個完整個體。

就像樹干可以長出樹杈、樹枝和樹葉，進而開花結果，干細胞是一類能夠自我更新并分化形成各類型細胞的祖細胞。在個體發育過程中，干細胞增殖并分化形成各類細胞，構建組織器官。在發育完成后，當組織器官受損、出現炎癥或體內穩態發生變化時，干細胞作為“種子細胞”，能分化并補充此時所需要的細胞，完成修復。在生命活動末期，當干細胞活力下降，難以滿足新生細胞替代衰老退化細胞的更替需求時，個體就出現衰老表型。

按發育階段來分，干細胞可分為胚胎干細胞和成體干細胞。胚胎干細胞是早期胚胎中的內細胞團培養而來的細胞，通俗地說，就是“一生萬物”的細胞，即理論上可以誘導分化為機體中所有種類的細胞。這種細胞可以在體外大量擴增、凍存和復蘇，而不喪失原有特性。成體干細胞是存在于成體組織中的未分化細胞，也叫組織干細胞。這種細胞能夠自我更新，還能特化為組成該組織的功能細胞，好似“細胞工廠”。目前發現的成體干細胞有造血干細胞、骨髓間充質干細胞、神經干細胞、肌肉干細胞、皮膚表皮干細胞、視網膜干細胞等。

根據分化潛能，干細胞可分為全能干細胞、多能干細胞和單能干細胞。顧名思義，全能干細胞具有分化形成機體內任何類型細胞的能力，有形成完整個體的分化潛能，比如胚胎干細胞。多能干細胞具有產生多種類型細胞的能力，但不能發育成完整個體。比如造血干細胞可分化出多種血細胞，骨髓間充質干細胞可分化為骨、軟骨、肌肉、脂肪等中胚層組織的細胞。單能干細胞則只能在成體組織器官中向單一方向分化，產生一種類型細胞。

應用廣泛，疾病治療和再生醫學的有力工具

健康是每個人的愿望，在疾病治療和再生醫學方面，干細胞潛力巨大。一些發達國家率先用干細胞移植技術治療疾病，我國也在開展干細胞治療疾病臨床研究。據統計，全球6000多項干細胞臨床試驗中，涉及上百種疾病。

大眾最熟悉的，莫過于血液病治療。造血干細胞移植，是干細胞臨床應用最早且較為常見的案例，主要針對貧血癥和白血病，包括再生障礙性貧血、先天性血球細胞缺乏癥、慢性骨髓細胞性白血病等。造血干細胞移植也應用于某些特殊疾病的治療，如嚴重性聯合免疫缺陷疾病、自體免疫疾病多發性硬化癥等。這方面治療所用造血干細胞，主要來自臍帶造血干細胞和骨髓等。以前，這類疾病難以治愈，而今干細胞治療的應用給患者帶去希望。

又如皮膚相關疾病治療。干細胞存在于多種皮膚組織，如表皮、毛囊和真皮中，維持皮膚動態平衡和損傷修復。干細胞治療可用于皮膚損傷。2017年，科學家通過干細胞再生了人類表皮，讓一位男孩獲得新的皮膚。如今，該技術在皮膚重度燒傷患者中得到應用。在表皮傷口愈合過程中，間充質干細胞通過促進細胞遷移、血管生成、上皮化和肉芽組織形成等，能夠加速傷口愈合并減少疤痕的產生。干細胞功能障礙是銀屑病炎癥反應失調的重要原因，臨床試驗發現，患者在接受干細胞治療后可長期緩解銀屑病癥狀。另外，干細胞療法也應用于雄激素性脫發、斑禿的治療，包括毛囊移植及干細胞刺激療法等。

除了將干細胞直接用于疾病治療外，基于干細胞的各種新技術也有巨大應用潛力。例如，基于成體干細胞建立的類器官，不僅是研究器官發育和疾病發生的重要模型，在腫瘤個性化治療、藥物研發和再生醫學等方面也可以發揮作用。類器官是一種體外培育而成、具備三維結構的微器官，擁有類似真實器官的復雜結構，并能部分模擬來源組織器官的生理功能。以腫瘤病治療為例，當前藥物多是通用的，但每個患者的具體情況都不一樣。類器官可以模擬患者器官，幫助找到適合藥物，實現個性化治療。在藥物研發方面，類器官可以幫助建立更加接近人體的疾病模型，降低新藥研發成本，縮短研發周期。

未來，干細胞最重要的應用或是再生醫學。阿爾茨海默病是一種神經退化性疾病，人們正在探索使用干細胞技術，取代受損神經元，以期治療阿爾茨海默病。進一步，干細胞技術有望用于修復衰老器官，使人延年益壽并享受高質量生活。

我國的干細胞研究與應用基礎較好，取得了一系列重要突破。研究方面，我國科研人員利用誘導多能性干細胞，通過四倍體囊胚注射，第一次證明了這類干細胞的全能性；創建了半克隆技術，建立了小鼠孤雄單倍體胚胎干細胞系（又稱類精子干細胞），可功能性地代替精子繁育健康小鼠；使用干細胞讓先天性眼盲的小鼠獲得了視覺；等等。應用方面，我國科研人員首次在世界上建立了人胎兒胰腺干細胞系，可為臨床治療人類糖尿病提供種子細胞；利用臍帶間充質干細胞改善卵巢血流、修復卵巢功能，使早衰卵巢重獲繁衍能力；等等。這些干細胞技術的突破，為我國干細胞研究應用起到推動作用，折射出我國在干細胞領域由“跟跑”到“并跑”并向“領跑”發力的轉變。

生命和健康是科學問題，更是每個人都要面對的人生命題。擁有充滿活力的好身體，是人們樸素而真切的追求，更是干細胞研究者的目標。作為生命科學的前沿和熱點，干細胞還有許多未解之謎值得我們不懈探索。隨著研究成果不斷出現，干細胞將繼續為疑難復雜疾病提供新的治療策略，為人類健康做出新的貢獻。